A nivel mundial existen 2.5 millones de personas con esclerosis múltiple, una enfermedad inflamatoria, crónica y autoinmune del sistema nervioso central (SNC) que afecta al cerebro y la médula espinal. De acuerdo al Ministerio de Salud, en Chile hay cerca de 2.400 pacientes y las cifras proyectan más de 170 nuevos casos anualmente entre la población nacional.

Frente a la ausencia de una cura y la necesidad de perfeccionar las terapias para enfrentar este trastorno progresivo, científicos de la Universidad de Chile desarrollaron una nueva nanoformulación que permite la entrega directa de fármacos inmunomoduladores en el SNC, a través de la administración intranasal. Esta innovación liderada por el académico de la Facultad de Medicina, Rodrigo Naves, presenta menos efectos adversos que otras terapias, permite la autoadministración y requiere dosis más bajas de medicamentos. Además, se caracteriza por ser indolora y no invasiva, logrando mayor adherencia de los pacientes al tratamiento.

El profesor Naves explica que la poca efectividad de las terapias inmunomoduladoras se debe en gran parte a su aplicación sistémica. “Esta vía de administración limita la posibilidad de alcanzar el SNC, ya que debe realizarse con mayor frecuencia y en dosis más altas de las requeridas fisiológicamente en los órganos blanco. Esto genera molestias en los pacientes e impacta sustancialmente la efectividad y los costos del tratamiento, conduciendo al abandono de dicho procedimiento”, destaca.

En tanto, la administración intranasal representa una estrategia clínica eficiente, directa, conveniente e indolora como ruta de acceso al SNC. Por ello, el equipo investigador creó una nanoformulación consistente en nanopartículas polímericas para el encapsulamiento, transporte y liberación de Interferón-beta (IFN-β). Esta última es una de las terapias de primera línea para la esclerosis múltiple y la más utilizada en el mundo por su demostrada efectividad, seguridad y tolerabilidad.

Los resultados pre-clínicos de esta investigación, revelaron que el tratamiento diario con la nanoformulación alcanzó en promedio un 57% de recuperación de los síntomas clínicos en ratones. Es decir, al finalizar el procedimiento recuperaron la movilidad y volvieron a desplazarse normalmente.

A nivel mundial, el gasto que genera esta enfermedad oscila entre los 16 y 25 mil dólares anuales, tanto para los pacientes como para el sistema de salud en diversos países del mundo. En este sentido, los científicos nacionales continuarán el desarrollo tecnológico, con el objetivo de iniciar pruebas clínicas en seres humanos. En caso de mantener un similar porcentaje en la disminución de la dosis de IFN-β en los pacientes, se ahorraría hasta en un 50% el costo del tratamiento contra la esclerosis múltiple.

Para el Director de Innovación de la Universidad de Chile, Carlos Saffie, “el nivel de evidencia alcanzado a la fecha en animales para la nanoinmunoterapia resulta muy promisorio para potenciales aplicaciones de entrega de fármacos al SNC por vía nasal. El camino a recorrer aún es largo, como en todos los desarrollos biomédicos. Por esta razón evaluamos continuamente la potencial efectividad y competitividad de sus desarrollos, con el fin de lograr acercar los resultados de investigación de laboratorios a futuras pruebas clínicas y desarrollar productos que mejoren la calidad de vida”.